Cientistas Britânicos Criam Terapia Genética Para Tratar Cegueira Congénita em Crianças • Diário Económico

Pesquisadores da University College London, em parceria com o Hospital dos Olhos de Moorsfields, conseguiram um avanço significativo no tratamento da cegueira congénita. Utilizando a terapia genética, a equipa conseguiu restaurar a visão das crianças através da inserção de genes directamente na retina.

Os testes preliminares envolveram quatro crianças nascidas com uma doença genética rara que afecta o gene AIPL1, essencial para a saúde dos olhos. A enfermidade provoca uma forma grave de distrofia da retina, em que os doentes só conseguem distinguir entre a luz e escuridão. Com o tempo, as células da retina deixam de funcionar e morrem, levando à cegueira permanente desde o nascimento.a d v e r t i s e m e n t

A equipa científica, sediada no Reino Unido, procurou prolongar a vida das células da retina injectando cópias funcionais do gene AIPL1, por laparoscopia, nos olhos das crianças. Um vírus inofensivo transporta as células, entrando nas partes necessárias do olho. Crianças de outros países, como os Estados Unidos, participaram no estudo, uma vez que este tipo de cegueira é muito raro.a d v e r t i s e m e n t

Os quatro pacientes tiveram uma recuperação muito boa ao longo de quatro anos – só receberam os genes num olho cada, como forma de evitar potenciais problemas. Como resultado, os olhos que não receberam o tratamento acabaram por perder a visão. Os resultados foram descritos num artigo publicado na revista científica The Lancet no passado dia 20 de Fevereiro.

Outra terapia genética que trata a cegueira congénita (deficiência do gene RPE65) já está disponível no Serviço Nacional de Saúde do Reino Unido desde 2020. A expectativa é que, dentro de alguns anos, a nova terapia também chegue gratuitamente às crianças britânicas. Estão também a ser estudadas formas de tornar o tratamento mais acessível.

Fonte: Canaltech